5月24日，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》以及该试点工作计划配套的申报指南、实施框架的征求意见稿。两项配套文件公开征求意见至2024年6月24日。

    “关爱计划”是一项在罕见疾病药物研发领域落实“以患者为中心”理念的试点工作，旨在指导和帮助研发单位在药物研发全程充分倾听患者声音，提升“将患者体验数据整合入罕见疾病药物临床研发”的科学性、规范性及合理性，并在此过程中增强监管机构、药物研发单位和患者等专注于罕见疾病药物研发的各方沟通与协作，进而高质高效推动罕见病药物研发和上市，满足迫切的临床需求。药审中心启动该试点工作，起草了相关实施框架和申报指南，详细介绍了申请加入“关爱计划”的方法和具体要求。

    据悉，纳入试点项目的品种需根据“关爱计划”实施框架中的要求开展和完成所对应阶段相关的工作。申请人在依据现行法规和工作程序开展常规的药物申报及注册工作的同时，还需向药审中心汇报实施框架中所要求的相关工作进展或结果。

    （来源：国家药监局药审中心网站）